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中国生物工程杂志

CHINA BIOTECHNOLOGY
中国生物工程杂志  2018, Vol. 38 Issue (4): 96-106    DOI: 10.13523/j.cb.20180413
行业分析     
全球寡核苷酸类药物开发现状与趋势
毛开云,陈大明,范月蕾,王跃,江洪波()
中国科学院上海生命科学信息中心 上海 200031
Development Status and Trend Analysis of Oligonucleotide Therapies
Kai-yun MAO,Da-ming CHEN,Yue-lei FAN,Yue WANG,Hong-bo JIANG()
Shanghai Information Center for Life Sciences, Chinese Academy of Sciences, Shanghai 200031, China
 全文: PDF(608 KB)   HTML
摘要: 目的

从产品开发角度分析寡核苷酸类药物的发展现状和未来趋势。

方法

检索科睿唯安(Clarivate analytics)的Cortellis数据库的数据,利用定量分析法和对比分析法对检索结果进行分析。

结果

目前已有7种寡核苷酸类药物上市,4种寡核苷酸类药物处于预注册及16种处于临床III期,未来市场上的寡核苷酸类药物将呈现快速增长趋势。此外,寡核苷酸类药物的商业交易也越来越多,目前共发生包括药物开发及商业化许可、专利资产出售以及早期药物研发合作等10余起交易,其中药物开发及商业化许可是最主要的交易模式。

结论

虽然寡核苷酸类药物市场尚处于起步阶段,但随着技术的不断发展改进,相信未来有更多的寡核苷酸类药物上市,为癌症及其他疾病的治疗提供新的契机。

关键词: 寡核苷酸类药物市场竞争临床研发    
Abstract: Objective:

To analyze the development status and trend of Oligonucleotide therapies in the sense of product manufacturing.

Methods:

Based on the Cortellis database of Clarivate Analytics, this paper analyzed the searching results with utilizing quantitative analysis and comparative analysis methods.

Results:

Currently, 7 Oligonucleotide therapies have been launched into markets, another 4 Oligonucleotide therapies are at registration phase and 16 at Phase III clinical trial. In addition, business deals related to Oligonucleotide therapies are increasing in recent years, including more than 12 deals so far, ranging from drug development, commercial license, and patent assets sales to drug R&D cooperation in early phase. As for China, several Oligonucleotide therapies are at clinical stage, and a bright prospect can be expected for Chinese Oligonucleotide therapeutic product markets.

Conclusion:

Although Oligonucleotide therapies market still at its preliminary stage, however, with the continuous development and improvement of future technology, it is believed that more Oligonucleotide therapies will be launched in the future, providing a new opportunity for the treatment of cancer and other diseases.

Key words: Oligonucleotide therapies    Market competition    Clinical R&D
收稿日期: 2017-12-19 出版日期: 2018-05-08
ZTFLH:  Q52  
基金资助: 上海市软科学研究计划资助项目(17692110000)
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毛开云
陈大明
范月蕾
王跃
江洪波

引用本文:

毛开云,陈大明,范月蕾,王跃,江洪波. 全球寡核苷酸类药物开发现状与趋势[J]. 中国生物工程杂志, 2018, 38(4): 96-106.

Kai-yun MAO,Da-ming CHEN,Yue-lei FAN,Yue WANG,Hong-bo JIANG. Development Status and Trend Analysis of Oligonucleotide Therapies. China Biotechnology, 2018, 38(4): 96-106.

链接本文:

https://manu60.magtech.com.cn/biotech/CN/10.13523/j.cb.20180413        https://manu60.magtech.com.cn/biotech/CN/Y2018/V38/I4/96

图1  全球寡核苷酸类药物总体研发现状
药物名称/商品名 靶点 原研公司 在研公司 目前研发状态
适应症 状态 国家/地区 时间
Nusinersen/Spinraza - Ionis Pharmaceuticals Inc Biogen Inc 脊髓性肌萎缩 上市 美国 2016年12月
脊髓性肌萎缩 上市 北欧 2017年6月
脊髓性肌萎缩 上市 日本 2017年8月
脊髓性肌萎缩 上市 德国 2017年6月
脊髓性肌萎缩 上市 欧洲 2017年6月
脊髓性肌萎缩 注册 瑞士 2017年11月
脊髓性肌萎缩 注册 加拿大 2017年6月
脊髓性肌萎缩 注册 巴西 2017年8月
脊髓性肌萎缩 注册 澳大利亚 2017年11月
脊髓性肌萎缩 预注册 韩国 2017年7月
脊髓性肌萎缩 预注册 以色列 2017年7月
脊髓性肌萎缩 预注册 阿根廷 2017年7月
脊髓性肌萎缩 临床Ⅲ期 台湾 2016年8月
脊髓性肌萎缩 临床Ⅲ期 香港 2016年8月
Apolipoprotein B inhibitor/Mipomersen sodium/Kynamro ApoB基因抑制剂;载脂蛋白B100拮抗剂 Ionis Pharmaceuticals Inc Kastle Therapeutics 家族性高胆固醇血症 上市 美国 2016年5月
家族性高胆固醇血症 上市 阿根廷 2016年5月
家族性高胆固醇血症 上市 墨西哥 2016年5月
家族性高胆固醇血症 上市 韩国 2016年5月
家族性高胆固醇血症 注册 秘鲁 2016年5月
家族性高胆固醇血症 临床Ⅲ期 南非 2016年5月
高胆固醇血症 临床Ⅲ期 南非 2016年5月
高胆固醇血症 临床Ⅲ期 英国 2016年5月
高胆固醇血症 临床Ⅲ期 巴西 2016年5月
家族性高胆固醇血症 临床Ⅲ期 新加坡 2016年5月
高胆固醇血症 临床Ⅲ期 新加坡 2016年5月
家族性高胆固醇血症 临床Ⅲ期 巴西 2016年5月
高胆固醇血症 临床Ⅲ期 美国 2016年5月
家族性高胆固醇血症 临床Ⅲ期 加拿大 2016年5月
家族性高胆固醇血症 临床Ⅲ期 台湾 2016年5月
高胆固醇血症 临床Ⅲ期 加拿大 2016年5月
高胆固醇血症 临床Ⅲ期 台湾 2016年5月
Eteplirsen/Exondys 51 抗肌萎缩蛋白刺激剂 Sarepta Therapeutics Inc Sarepta Therapeutics Inc 杜兴氏肌营养不良症 上市 美国 2016年9月
Sarepta Therapeutics Inc 杜兴氏肌营养不良症 预注册 欧洲 2016年11月
Defibrotide/Defitelio - Gentium SpA Gentium SpA 静脉闭塞性疾病 上市 德国 2014年3月
Gentium SpA 静脉闭塞性疾病 上市 奥地利 2014年3月
Gentium SpA 静脉闭塞性疾病 上市 欧洲 2014年3月
Gentium SpA 静脉闭塞性疾病 上市 意大利 2014年4月
Gentium SpA 静脉闭塞性疾病 上市 英国 2014年5月
Swedish Orphan Biovitrum AB 静脉闭塞性疾病 上市 欧洲 2014年11月
Swedish Orphan Biovitrum AB 静脉闭塞性疾病 上市 北欧 2014年11月
Gentium SpA 静脉闭塞性疾病 上市 法国 2016年2月
Gentium SpA 静脉闭塞性疾病 上市 美国 2016年4月
Gentium SpA 静脉闭塞性疾病 上市 加拿大 2017年8月
Gentium SpA 静脉闭塞性疾病 注册 以色列 2015年5月
Handok Inc 静脉闭塞性疾病 注册 韩国 2016年2月
Gentium SpA 移植物抗宿主病 临床Ⅲ期 欧洲 2012年2月
Rintatolimod/Rintamod 2,5-寡腺苷酸合成酶的刺激剂;I型干扰素受体激动剂刺激剂;核糖核酸酶;Toll样受体3拮抗剂 Hemispherx Biopharma Inc Hemispherx Biopharma Inc 慢性疲劳综合征 上市 阿根廷 2017年3月
Hemispherx Biopharma Inc 慢性疲劳综合征 临床Ⅲ期 美国 1992年12月
Pegaptanib/Macugen VEGF受体拮抗剂 NeXstar Pharmaceuticals Inc Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 上市 加拿大 2005年9月
Valeant Pharmaceuticals International Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 上市 美国 2012年4月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 上市 希腊
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 上市 日本 2008年10月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 上市 斯洛伐克
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 上市 西班牙
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 上市 葡萄牙 2008年3月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 上市 丹麦
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 上市 EU 2006年5月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 上市 捷克
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 上市 法国 2008年8月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 注册 阿根廷 2006年2月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 注册 巴西 2005年5月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 注册 菲律宾 2006年2月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 注册 拉脱维亚 2007年11月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 注册 秘鲁 2006年2月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 注册 巴基斯坦 2006年2月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 注册 德国 2006年12月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 注册 克罗地亚 2007年4月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 注册 比利时 2007年11月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 预注册 瑞士 2005年5月
Pfizer Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 预注册 澳大利亚 2005年1月
Fomivirsen/Vitravene Ionis Pharmaceuticals Inc CIBA Vision Corp
CIBA Vision Corp
巨细胞病毒性视网膜炎
巨细胞病毒性视网膜炎
上市
上市
瑞士
巴西
2000年4月
2000年4月
表1  全球寡核苷酸类药物研发现状(最高研发状态:上市)
药物名称/商品名 靶点 原研公司 目前研发状态
在研公司 适应症 状态 国家/地区 时间
Patisiran 淀粉样蛋白沉积抑制剂;TTR基因抑制剂 Alnylam Pharmaceuticals Inc Alnylam Pharmaceuticals Inc 家族性淀粉样变性神经病 预注册 美国 2017年11月
Alnylam Pharmaceuticals Inc 家族性淀粉样变性神经病 临床Ⅲ期 台湾 2014年10月
Alnylam Pharmaceuticals Inc 家族性淀粉样变性神经病 临床Ⅲ期 欧洲 2014年10月
Alnylam Pharmaceuticals Inc 家族性淀粉样变性神经病 临床Ⅲ期 韩国 2014年10月
Sanofi Genzyme 家族性淀粉样变性神经病 临床Ⅲ期 日本 2015年3月
Alnylam Pharmaceuticals Inc 家族性淀粉样变性神经病 临床Ⅱ期 巴西 2012年6月
volanesorsen 载脂蛋白C3受体拮抗剂 Ionis Pharmaceuticals Inc Akcea Therapeutics Inc Ⅰ型高脂蛋白血症 预注册 欧洲 2017年7月
Akcea Therapeutics Inc Ⅰ型高脂蛋白血症 预注册 美国 2017年8月
Akcea Therapeutics Inc Ⅰ型高脂蛋白血症 预注册 加拿大 2017年9月
Akcea Therapeutics Inc 高脂蛋白血症 临床Ⅲ期 美国 2015年1月
Akcea Therapeutics Inc 高脂蛋白血症 临床Ⅲ期 加拿大 2015年6月
Akcea Therapeutics Inc 脂肪代谢障碍 临床Ⅲ期 加拿大 2015年10月
Akcea Therapeutics Inc 脂肪代谢障碍 临床Ⅲ期 美国 2015年10月
Inotersen 淀粉样蛋白沉积抑制剂;TTR基因抑制剂;转甲状腺素蛋白抑制剂 Ionis Pharmaceuticals Inc Ionis Pharmaceuticals Inc 家族性淀粉样变性神经病 预注册 EU 2017年11月
Ionis Pharmaceuticals Inc 家族性淀粉样变性神经病 预注册 美国 2017年11月
Alicaforsen ICAM-1基因抑制剂 Ionis Pharmaceuticals Inc Atlantic Healthcare plc 憩室炎 预注册 美国 2017年5月
Atlantic Healthcare plc 憩室炎 临床Ⅲ期 欧洲 2007年12月
Atlantic Healthcare plc 溃疡性结肠炎 临床Ⅲ期 英国 2007年12月
Atlantic Healthcare plc 憩室炎 临床Ⅲ期 加拿大 2016年2月
Atlantic Healthcare plc 憩室炎 临床Ⅲ期 以色列 2016年2月
表2  全球寡核苷酸类药物研发现状(最高研发状态:预注册)
药物名称/商品名 靶点 原研公司 目前研发状态
在研公司 适应症 状态 国家/地区 时间
QPI-1007/cosdosiran CASP2基因抑制剂 Quark Pharmaceuticals Inc Quark Pharmaceuticals Inc 眼外伤 临床Ⅲ期 美国 2015年10月
Quark Pharmaceuticals Inc 眼外伤 临床Ⅲ期 欧洲 2016年3月
Biocon Ltd 眼外伤 临床Ⅲ期 印度 2016年3月
Quark Pharmaceuticals Inc 眼外伤 临床Ⅲ期 印度 2016年3月
Quark Pharmaceuticals Inc 眼外伤 临床Ⅲ期 以色列 2016年3月
Kunshan RiboQuark
Pharmaceutical Technology
Co Ltd
眼外伤 临床Ⅲ期 中国 2017年8月
Quark Pharmaceuticals Inc 眼外伤 临床Ⅲ期 中国 2017年11月
PYRAMID Laboratories, Inc 眼外伤 临床Ⅲ期 中国 2017年11月
Fountain Medical Development 眼外伤 临床Ⅲ期 中国 2017年11月
Quark Pharmaceuticals Inc 眼外伤 临床Ⅲ期 澳大利亚 2017年11月
Quark Pharmaceuticals Inc 眼外伤 临床Ⅲ期 新加坡 2017年11月
Quark Pharmaceuticals Inc 青光眼 临床Ⅱ期 美国 2013年12月
Quark Pharmaceuticals Inc 青光眼 临床Ⅱ期 新加坡 2014年6月
Quark Pharmaceuticals Inc 青光眼 临床Ⅱ期 越南 2014年6月
表3  全球寡核苷酸类药物研发现状(最高研发状态:临床Ⅲ期)
药物名称/商品名 靶点 原研公司 目前研发状态
在研公司 适应症 状态 国家/地区 时间
QPI-1002 TP53基因抑制剂 Quark Pharmaceuticals Inc Quark Pharmaceuticals Inc 肾移植排斥反应 临床Ⅲ期 美国 2015年12月
Quark Pharmaceuticals Inc 肾移植排斥反应 临床Ⅲ期 欧洲 2015年12月
Quark Pharmaceuticals Inc 肾移植排斥反应 临床Ⅲ期 加拿大 2015年12月
Quark Pharmaceuticals Inc 肾移植排斥反应 临床Ⅲ期 南美 2015年12月
Quark Pharmaceuticals Inc 肾移植排斥反应 临床Ⅲ期 澳大利亚 2015年12月
Quark Pharmaceuticals Inc 肾损伤 临床Ⅱ期 美国 2008年10月
Quark Pharmaceuticals Inc 肾损伤 临床Ⅱ期 德国 2017年6月
Quark Pharmaceuticals Inc 肾损伤 临床Ⅱ期 加拿大 2017年6月
Cobitolimod/Kappaproct 核因子-κB抑制剂;TLR9激动剂 Karolinska Institutet InDex Pharmaceuticals AB 溃疡性结肠炎 临床Ⅲ期 欧洲 2011年12月
Inclisiran/ALN-PCSsc PCSK9基因抑制剂 Alnylam Pharmaceuticals Inc The Medicines Company 高胆固醇血症 临床Ⅲ期 南非 2017年11月
The Medicines Company 高胆固醇血症 临床Ⅲ期 欧洲 2017年11月
The Medicines Company 高胆固醇血症 临床Ⅱ期 美国 2016年1月
The Medicines Company 家族性高胆固醇血症 临床Ⅱ期 欧洲 2016年12月
The Medicines Company 家族性高胆固醇血症 临床Ⅱ期 美国 2016年12月
Casimersen/SRP-4045 抗肌萎缩蛋白刺激剂 Sarepta Therapeutics Inc Sarepta Therapeutics Inc 杜兴氏肌营养不良症 临床Ⅲ期 美国 2016年8月
Sarepta Therapeutics Inc 杜兴氏肌营养不良症 临床Ⅲ期 欧洲 2016年8月
Golodirsen/SRP-4053 抗肌萎缩蛋白刺激剂 Sarepta Therapeutics Inc Sarepta Therapeutics Inc 杜兴氏肌营养不良症 临床Ⅲ期 美国 2016年8月
Sarepta Therapeutics Inc 杜兴氏肌营养不良症 临床Ⅲ期 欧洲 2016年8月
Sarepta Therapeutics Inc 杜兴氏肌营养不良症 临床Ⅲ期 加拿大 2016年8月
Imetelstat 端粒酶抑制剂 Geron Corp Janssen Biotech Inc 骨髓增生异常综合征 临床Ⅲ期 欧洲 2015年12月
Geron Corp 骨髓增生异常综合征 临床Ⅲ期 欧洲 2015年12月
Janssen Biotech Inc 骨髓增生异常综合征 临床Ⅲ期 美国 2015年12月
Geron Corp 骨髓增生异常综合征 临床Ⅲ期 美国 2015年12月
Janssen Biotech Inc 骨髓增生异常综合征 临床Ⅲ期 韩国 2016年3月
Geron Corp 骨髓纤维化 临床Ⅱ期 美国 2012年11月
Janssen Biotech Inc 骨髓纤维化 临床Ⅱ期 美国 2014年11月
Janssen Biotech Inc 骨髓纤维化 临床Ⅱ期 加拿大 2015年6月
Janssen Biotech Inc 骨髓纤维化 临床Ⅱ期 台湾 2015年6月
Janssen Biotech Inc 骨髓纤维化 临床Ⅱ期 以色列 2015年6月
Janssen Biotech Inc 骨髓纤维化 临床Ⅱ期 韩国 2015年6月
Janssen Biotech Inc 骨髓纤维化 临床Ⅱ期 欧洲 2015年6月
Givosiran 5氨基酮戊酸合成酶1抑制剂 Alnylam Pharmaceuticals Inc Alnylam Pharmaceuticals Inc 急性间歇性卟啉病 临床Ⅲ期 美国 2016年11月
Alnylam Pharmaceuticals Inc 急性间歇性卟啉病 临床Ⅱ期 瑞典 2016年10月
Alnylam Pharmaceuticals Inc 急性间歇性卟啉病 临床Ⅱ期 英国 2016年10月
Fitusiran Antithrombin III抑制剂 Alnylam Pharmaceuticals Inc Alnylam Pharmaceuticals Inc 因子Ⅷ缺乏症 临床Ⅲ期 美国 2017年7月
Sanofi Genzyme 因子Ⅸ缺乏 临床Ⅲ期 美国 2017年7月
Sanofi Genzyme 因子Ⅷ缺乏症 临床Ⅲ期 美国 2017年7月
Alnylam Pharmaceuticals Inc 因子Ⅸ缺乏 临床Ⅲ期 美国 2017年7月
Alnylam Pharmaceuticals Inc 血友病 临床Ⅱ期 欧洲 2015年9月
Alnylam Pharmaceuticals Inc 出血 临床Ⅱ期 欧洲 2015年9月
Sanofi Genzyme 出血 临床Ⅱ期 欧洲 2015年10月
Sanofi Genzyme 血友病 临床Ⅱ期 欧洲 2015年10月
表3  (续)
药物名称/商品名 靶点 原研公司 目前研发状态
在研公司 适应症 状态 国家/地区 时间
Lefitolimod TLR9激动剂 Mologen Ag Mologen Ag 转移性结直肠癌 临床Ⅲ期 欧洲 2010年6月
Mologen Ag 小细胞肺癌 临床Ⅱ期 比利时 2014年3月
Mologen Ag 小细胞肺癌 临床Ⅱ期 西班牙 2014年10月
Mologen Ag 小细胞肺癌 临床Ⅱ期 德国 2014年10月
Mologen Ag 小细胞肺癌 临床Ⅱ期 奥地利 2014年10月
Mologen Ag HIV感染 临床Ⅱ期 丹麦 2015年4月
STNM-01 CHST15基因抑制剂 Stelic Institute & Co Stelic Institute & Co 胰腺肿瘤 临床Ⅲ期 日本 2016年8月
Stelic Institute & Co 克罗恩病 临床Ⅲ期 日本 2016年8月
Stelic Institute & Co 溃疡性结肠炎 临床Ⅱ期 日本 2017年2月
Stelic Institute & Co 溃疡性结肠炎 临床Ⅱ期 德国 2013年6月
Nexagon GJA1基因抑制剂 CoDa Therapeutics Inc(NZ) OcuNexus Therapeutics Inc 角膜损伤 临床Ⅲ期 美国 2017年6月
Belagenpuma-
tucel-L
- Sidney Kimmel Cancer Center Activate Immunotherapy 非小细胞肺癌 临床Ⅲ期 加拿大 2008年8月
Activate Immunotherapy 非小细胞肺癌 临床Ⅲ期 印度 2008年8月
Activate Immunotherapy 非小细胞肺癌 临床Ⅲ期 欧洲 2008年8月
Activate Immunotherapy 非小细胞肺癌 临床Ⅲ期 北美 2008年8月
Tivanisiran/SYL1001 TRPV1基因抑制剂 Sylentis SAU Sylentis SAU 干眼症 临床Ⅲ期 西班牙 2017年5月
Sylentis SAU 眼痛 临床Ⅱ期 西班牙 2012年11月
Sylentis SAU 眼痛 临床Ⅱ期 爱沙尼亚 2016年2月
Aganirsen/GS-101 IRS1基因抑制剂 Gene Signal SAS Gene Signal SAS 角膜移植排斥反应 临床Ⅲ期 瑞士 2008年11月
Gene Signal SAS 角膜移植排斥反应 临床Ⅲ期 德国 2008年11月
Gene Signal SAS 角膜移植排斥反应 临床Ⅲ期 法国 2008年11月
NF-kB Decoy
Oligonucleotide/
AMG-0101
核因子-κb抑制剂 AnGes MG Inc Shionogi & Co Ltd
AnGes MG Inc
特应性皮炎
特应性皮炎
临床Ⅲ期
临床Ⅲ期
日本
日本
2014年8月
2014年8月
表3  (续)
序号 转让人 合伙人 交易类型 交易
覆盖
领域
交易
不覆
盖领
根据合
同当前
的预计

(USD M)
根据合
同实际
已支付
的金额
(USD M)
适应症 药物 药物最高
研发状态
(交易时)
药物最高
研发状态
(目前)
交易开始
时间
1 Ionis Pharmaceuticals Inc Novartis AG 药物-开发/商业化许可 全球 - 1655.0 175.0 心血管疾病 AKCEA-APO(a)-LRx; AKCEA-APOCIII-LRx 临床Ⅱ期 临床Ⅱ期 2017/1/5
2 Alnylam Pharmaceuticals Inc Vir Biotechnology Inc 药物-开发/商业化许可 - - 1000.0 未明确 乙型肝炎病毒感染 ALN-HBV-02 发现 发现 2017/10/18
3 MiNA Therapeutics Ltd Sosei Group Corp 公司-并购(部分) - - 534.0 未明确 肝癌 MTL-501 临床Ⅰ期 临床Ⅱ期 2017/5/2
4 MiNA Therapeutics Ltd Boehringer Ingelheim Corp 药物-开发/商业化许可 - - 355.7 未明确 肝纤维化;非酒精性脂肪性肝炎 saRNA therapeutics, MiNA Therapeutics 发现 发现 2017/11/8
5 Ionis Pharmaceuticals Inc Dynacure 药物-开发/商业化许可 - - 210.0 5.0 肌病;罕见病 Dyn-101 发现 发现 2017/11/9
6 Dicerna Pharmaceuticals Inc Boehringer Ingelheim Corp 药物-发现/设计 - - 201.0 10.0 肝病;非酒精性脂肪性肝炎 RNAi therapeutics 发现 发现 2017/10/27
7 Mologen Ag iPharma Ltd 药物-开发/商业化许可 中国大
陆;中
国香
港;中
国澳
门;新
加坡;
中国
台湾
- 123.9 未明确 癌症 lefitolimod 临床Ⅲ期 临床Ⅲ期 2017/8/25
8 Arbutus Biopharma Corp Alexion Pharmaceuticals Inc 技术-药物传送及制剂技术许可 - - 82.5 7.5 未明确 mRNA therapy 发现 终止 2017/3/15
9 BioMarin Pharmaceutical Inc Sarepta Therapeutics Inc 专利-独占许可 全球 - 60.0 15.0 杜氏肌营养不良 SRP-4045; eteplirsen; golodirsen 上市 上市 2017/7/17
10 Ethris GmbH AstraZeneca plc 药物-早期研究/开发 全球 - 29.39 未明确 哮喘;慢性阻塞性肺疾病;特发性肺纤维化;呼吸系统疾病 SNIM-RNA therapeutics 发现 发现 2017/8/21
表4  2017年寡核苷酸类药物商业化交易TOP10(例举)
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