基因编辑技术发展态势分析与建议<sup>*</sup>

doi:10.13523/j.cb.20181214

中国生物工程杂志

2018, Vol. 38

Issue (12): 113-122 DOI: 10.13523/j.cb.20181214

技术情报

基因编辑技术发展态势分析与建议^*

许丽,王玥,姚驰远,徐萍(

)

中国科学院上海生命科学研究院上海 200031

Trends and Development Bottleneck Analysis of Gene Editing Technology

XU Li,WANG Yue,YAO Chi-yuan,XU Ping(

)

Shanghai Information Center of Life Sciences,Shanghai Information Center for Life Sciences,CAS,Shanghai 200031,China

全文: PDF(940 KB) HTML

摘要：

基因编辑技术掀起了全球研发热潮,尤其是CRISPR技术成为最有发展前景的基因组编辑技术,迅速实现了在畜禽育种、生物医药研发等领域的应用,相关临床试验已经开展,其发展带动了生物产业发展的新方向,孕育了巨大的社会经济价值,目前产业格局已初步形成。我国对基因编辑一直高度重视,在科研上也紧跟国际发展步伐,取得了一系列突破性成果。同时,在大动物模型构建、疾病治疗临床试验等基因编辑的应用领域,我国已经进入国际第一阵营。未来,我国仍需进一步推进技术源头创新,抢占在该领域的国际话语权;并优化政策环境,保证我国基因编辑技术下游应用的快速健康有序发展。

关键词： 基因编辑; 商业化应用; 产业格局

Abstract:

Gene editing technology has spurred a global upsurge. In particular, CRISPR technology has become the most promising genome editing technology, and has rapidly achieved applications in livestock breeding, biomedical research and development, and related clinical trials have been carried out. Its development has driven the new direction of the development of the bio-industry, which has given birth to huge social and economic values. The current industrial structure has taken shape. China has always attached great importance to genetic editing, and has closely followed the pace of international development in scientific research and achieved a series of breakthrough results. At the same time, China has already reached the international leading level in the field of application of gene editing such as the construction of large animal models and clinical trials for disease treatment. In the future, China still needs to further promote technological innovation, seize international discourse rights in this field, and optimize the policy environment to ensure rapid and orderly development of the downstream applications of our country’s gene editing technology.

Key words: Gene editing technology Commercial application Industrial pattern

收稿日期: 2018-07-17 出版日期: 2019-01-10

ZTFLH:

Q78

基金资助: * 国家重点研发计划(2017YFC0910102);* 中国科学院学部学科发展战略研究项目(2016-SM-C-01)

通讯作者: 徐萍 E-mail: xuping@sibs.ac.cn

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许丽, 王玥, 姚驰远, 徐萍. 基因编辑技术发展态势分析与建议^*[J]. 中国生物工程杂志, 2018, 38(12): 113-122.

XU Li, WANG Yue, YAO Chi-yuan, XU Ping. Trends and Development Bottleneck Analysis of Gene Editing Technology. China Biotechnology, 2018, 38(12): 113-122.

链接本文:

https://manu60.magtech.com.cn/biotech/CN/10.13523/j.cb.20181214 或 https://manu60.magtech.com.cn/biotech/CN/Y2018/V38/I12/113

表1 利用基因编辑技术开展的临床试验①（①数据来源:ClinicalTrials.gov;检索日期:2018年7月16日）

图1 2008-2017年基因编辑技术专利申请机构分布①

图2 基因编辑技术产业链

表2 进入基因编辑技术育种领域的公司列举

公司名称	成立时间	国家	创始人	采用技术	在研项目	上市/融资情况
Editas Medicine	2013年	美国	张锋,Jennifer Doudna,George Church等	CRISPR-cas9	LCA等罕见眼疾、肝癌、肺癌、白血病、肌肉疾病	纳斯达克上市,最早IPO基因编辑公司,A轮融资4300万美元,B轮融资1.2亿美元
Intellia Therapeutics	2014年	美国	Jennifer Doudna	CRISPR-cas9	白血病、癌症、转甲状腺素蛋白淀粉样变性、α1-抗胰蛋白酶缺乏症和乙肝病毒、造血干细胞相关疾病	2016年5月纳斯达克上市,第二家IPO基因编辑公司,2014年,A轮融资100万美元,2015年9月, B轮融资7000万美元
CRISPR Therapeutics	2013年	瑞士	Emmanuelle Charpentier	CRISPR-cas9	囊肿性纤维化、失明、血液病及先天性心脏病	纳斯达克上市,第三家IPO基因编辑公司
Caribou Biosciences	2011年	美国	Jennifer Doudna等	CRISPR-cas9	多种疾病	融资4446万美元
Sangamo BioSciences	1995年	美国	Edward O. Lanphier II	ZFN	肝病、血友病、粘多糖累积症	纳斯达克上市
Exonics Therapeutics	2017年	美国	Eric Olson	CRISPR-cas9	杜氏肌营养不良和其他神经肌肉疾病	融资4500万美元
Homology Medicines	2015年	美国	Saswati Chatterjee等	腺病毒AAV	CD34阳性疾病、囊性纤维化、杜氏肌营养不良症、镰状细胞贫血	融资1.27亿美元
Poseida Therapeutics	2015年	美国	George Church等	CAR-T+CRISPR	多发性骨髓瘤、前列腺癌和β-地中海贫血	融资5400万美元
LogicBio Therapeutics	2016年	美国	Tomer Kariv和Mark Kay	腺病毒AAV	儿童遗传性肝病	融资4900万美元
Cellectis	2000年	法国	Andre Choulika等	TALEN	癌症	纳斯达克上市欧交所上市
Agenovir	2014年	美国	Stephen Quake	CRISPR-cas9	宫颈癌肛门癌疣巨细胞病毒和 Ebstein-Barr 病毒感染等	融资上亿美元
eGenesis	2015年	美国	George Church和杨璐菡	CRISPR-cas9	异体器官移植	2017年3月获得3800万美元A轮融资,披露的总融资金额约4000万美元
Universal Cells	2013年	美国	David Russell	腺相关病毒rAAV	异体器官移植
Horizon Discovery	2007年	英国	Chris Torrance 和Alberto Bardelli	腺相关病毒rAAV	提供基因编辑细胞的技术服务	多伦多上市
Synthego	2012年	美国	Paul Dabrowski 和 Michael Dabrowski	CRISPR-cas9	基因编辑改进技术CRISPRevolution	融资4980万美元
Benchling	2012年	美国	Y Combinator孵化	开发基因编辑技术平台	生物技术平台的搜索工具	融资1300万美元

表3 国际基因编辑技术主要公司概况①（①数据来源:根据公开资料整理）

表4 中国基因编辑技术主要公司概况①（①数据来源:根据公开资料整理）

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