基因治疗行业市场分析及展望<sup>*</sup>

doi:10.13523/j.cb.2304027

中国生物工程杂志

2023, Vol. 43

Issue (6): 102-112 DOI: 10.13523/j.cb.2304027

行业分析

基因治疗行业市场分析及展望^*

冯雪娇^1,^**(

),衡超¹,于新语²,王俊姝¹

1 江西省科学院科技战略研究所南昌 330096
2 南昌大学公共政策与管理学院南昌 330031

Market Analysis and Prospect of Gene Therapy Industry

FENG Xue-jiao^1,^**(

),HENG Chao¹,YU Xin-yu²,WANG Jun-shu¹

1 Institute of Science and Technology Strategy, Jiangxi Academy of Sciences, Nanchang 330096,China
2 School of Public Policy and Administration, Nanchang University, Nanchang 330096, China

全文: PDF(1225 KB) HTML

摘要：

基因治疗为重大难治性疾病提供了新的治疗方案,市场前景良好。截至2022年底,全球共有45款基因治疗药物获批上市,超过3 000款处于临床试验阶段药物,我国也有4款国产基因治疗产品上市。目前全球名列前三的龙头企业占据超过50%的基因治疗药物市场份额。随着我国罕见病、肿瘤患者人数逐年上升,国内基因治疗市场不断扩大,在行业发展政策的推动下,涌现出一批如药明巨诺、传奇生物、科济生物等企业,并取得了一定成绩。随着政策的逐步完善、科学研究的不断深入、治疗成本的不断降低,基因治疗有望成为一种常规、安全的治疗方法。

关键词： 基因治疗; 基因编辑; 市场分析; 罕见病

Abstract:

Gene therapy provides a new strategy for the treatment of major refractory diseases with a promising market outlook. By of the end of 2022, a total of 45 gene therapy drugs around the world were approved to be listed, and more than 3 000 drugs were in clinical trials. There are also 4 types of domestic gene therapy products available in China. Currently, the top three leading enterprises in the world account for more than 50% of the market share. As there is an increasing number of patients with rare diseases and tumors in China year by year, the domestic gene therapy market continues to grow. Driven by industry development policies, a number of enterprises such as Yao Ming Ju Nuo, Legend Biology, and Keji Biology have emerged and achieved certain progress. With the gradual improvement of policies, the deepening of scientific research, and the lowering of treatment costs, gene therapy is expected to become a conventional and safe treatment.

Key words: Gene therapy Gene editing Market analysis Rare disease

收稿日期: 2023-04-14 出版日期: 2023-07-04

ZTFLH:

Q819

基金资助: * 江西省科学院省级科技计划包干制试点示范项目(2021YSBG22038)

通讯作者: **电子信箱:momoke914@outlook.com

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引用本文:

冯雪娇, 衡超, 于新语, 王俊姝. 基因治疗行业市场分析及展望^*[J]. 中国生物工程杂志, 2023, 43(6): 102-112.

FENG Xue-jiao, HENG Chao, YU Xin-yu, WANG Jun-shu. Market Analysis and Prospect of Gene Therapy Industry. China Biotechnology, 2023, 43(6): 102-112.

链接本文:

https://manu60.magtech.com.cn/biotech/CN/10.13523/j.cb.2304027 或 https://manu60.magtech.com.cn/biotech/CN/Y2023/V43/I6/102

图1 2016—2025E年全球基因治疗市场规模

图2 全球基因行业技术来源国分布情况

图3 基因治疗上市药物数量年度分布

序号	商品名	生产厂家	适应证	疗法分类	相关病毒载体	获批时间 /地区
1	Vitravene	Ionis、Pharma、Novartis	巨细胞病毒性视网膜炎	其他	逆转录病毒	1998年/ 美国、欧盟
2	今又生 (Gendicine)	深圳市赛百诺基因技术有限公司	头颈部鳞状细胞癌	基因修饰腺相关病毒	腺相关病毒	2003年/ 中国
3	Macugen	Pfizer、Eyetech	HIV阳性患者的巨细胞病毒性视网膜炎	其他		2004年/ 美国
4	Rigvir	Latima	黑色素瘤	基因修饰的ECHO-7 肠道病毒	肠道病毒	2004年/ 拉脱维亚
5	安科瑞(Oncorine)	上海三维生物技术有限公司	头颈部肿瘤、肝癌、胰腺癌、宫颈癌等	基因修饰溶瘤病毒	溶瘤病毒	2005年/ 中国
6	Rexin-G	Epeius Biotechnologies (USA)	实体瘤	其他	逆转录病毒	2005年/ 菲律宾、美国
7	Neovasculgen	Human stem cells institute	周边血管动脉疾病	DNA质粒的基因疗法		2011年/ 俄罗斯
8	Glybera	UniQure	治疗严格限制脂肪饮食却仍然发生严重或反复胰腺炎发作的脂蛋白脂酶缺乏症	AAV	AAV	2012年/ 欧盟
9	Kynamro	Ionis Pharma、Kastle	纯合子家族性高胆固醇血症	其他	反义寡核苷酸	2013年/ 美国
10	Defitelio	Jazz	肝小静脉闭塞症伴随造血干细胞移植后肾或肺功能障碍			2013年/ 欧盟
11	Imlygic	Angen Inc.	不能通过手术完全切除的晚期黑色素瘤	溶瘤病毒	单纯疱疹病毒	2015年/ 美国、欧盟
12	Strimvelis	GSK	由于腺苷脱氨酶缺乏症而导致的严重联合免疫缺陷	基因修饰的自体干细胞	逆转录病毒	2016年/ 欧盟
13	Zalmoxis	MolMed	用于造血干细胞移植后患者免疫系统的辅助治疗	基因修饰的异体干细胞	逆转录病毒	2016年/ 欧盟
14	Spinraza	Ionis Pharmaceuticals	脊髓性肌萎缩症	其他	反义寡核苷酸	2016年/ 美国
15	Exondys 51	Sarepta Therapeutics	DMD基因发生51外显子跳跃基因突变的进行性假肥大性肌营养不良(DMD)	其他	反义寡核苷酸	2016年/ 美国
16	Kynriah	Novartis Pharmaceuticals Corporatlon	难治或复发性B淋巴细胞白血病	CAR-T	慢病毒	2017年/ 美国
17	Luxturna	Spark Therapeutics, Inc.	RE65基因突变相关的视网膜萎缩	病毒载体疗法	腺相关病毒	2017年/ 美国
18	Yescarta	Kite Pharma,Inc.	复发或难治性成人大B细胞淋巴瘤	CAR-T	逆转录病毒	2017年/ 美国
19	Invossa-K	TissueGene	退行性膝关节炎	同种异体细胞基因疗法	逆转录病毒	2017年/ 韩国
20	Tegsedi	Ionis Pharmaceuticals	遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	其他	反义寡核苷酸	2018年/ 欧盟
21	Onpattro	Alnylam,Sanofi	遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	siRNA		2018年/ 美国
22	Givlaari	Alnylam	成人急性肝卟啉症	siRNA		2019年/ 美国
23	Vyondys53	Sarepta Therapeutics	抗肌萎缩蛋白基因外显子53剪切突变的DMD		反义寡核苷酸	2019年 / 美国
24	Waylivra	Ionis Pharmaceuticals, Akcea Therapeutics	家族性乳糜微粒血症综合征成年患者控制饮食之外的辅助疗法		反义寡核苷酸	2019年/ 欧盟
25	Zolgensma	Novartis Pharnaceuticals Corporation	脊髓性肌肉萎缩症	病毒载体疗法	腺相关病毒	2019年/ 美国
26	Zynteglo	Bluebird Bio	β-地中海	基因修饰的自体造血干细胞	慢病毒	2019年/ 欧盟
27	Collategene	大阪大学、风投公司	重症下肢缺血	质粒的基因疗法		2019年/ 日本
28	Libmedly	Orchard Therapeutics (Netherlands) BV	异色性白细胞营养不良	基因修饰的自体造血干细胞	慢病毒	2020年/ 欧盟
29	Tecartus	Kite Pharma, Inc.	成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤	CAR-T	逆转录病毒	2020年/ 美国
30	Leqvio	Novartis	成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常	siRNA		2020年/ 欧盟
31	Oxlumo	Alnylam	原发性高草酸尿症1型(PH1)	siRNA		2020年/ 欧盟
32	Viltepso	NS Pharma	DMD基因发生53外显子跳跃基因突变的进行性假肥大性肌营养不良	mRNA		2020年/ 美国
33	Skysona	Bluebird	早期脑肾上腺脑白质营养不良	基因修饰的自体造血干细胞	慢病毒	2021年/ 欧盟
34	Abecma	Celgene Corporation	成人复发或难治性多发性骨髓瘤	CAR-T	慢病毒	2021年/ 美国
35	Breyanzi	Juno Therapeutics, Inc	成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤	CAR-T	慢病毒	2021年/ 美国
36	Delytact	Daiichi Sankyo	恶性胶质瘤	溶瘤病毒	单纯疱疹病毒	2021年/ 日本
37	倍诺达	药明巨诺	二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤	CAR-T		2021年/ 中国
38	Amondys 45	Sarepta Therapeutics	进行性假肥大性肌营养不良	mRNA		2021年/ 美国
39	CARVYKTI	传奇生物	复发或难治性多发性骨髓瘤	CAR-T		2022年/ 美国
40	Upstaza	PTC Therapeutics	芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症	病毒载体疗法	腺相关病毒	2022年/ 欧盟
41	Roctavian	BioMarin	成人无FVIII 因子抑制史且AAV5抗体阴性的严重血友病A	病毒载体疗法	AAV5	2022年/ 欧盟
42	Amvuttra (vutrisiran)	Alnylam	成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病	siRNA		2022年/ 美国
43	Ebvallo	Atara Biotherapeutics	淋巴增殖性疾病	通用型T细胞基因疗法		2022年/ 欧盟
44	Hemgenix	UniQure	成人血友病B	病毒载体疗法	AAV5	2022年/ 美国
45	Adstiladrin	Ferring Pharmaceuticals	高风险非肌层浸润性膀胱癌	病毒载体疗法	腺相关病毒	2022年/ 美国

表1 基因治疗上市药物情况

图4 基因治疗试验所处临床阶段

图5 基因治疗临床试验地域分布

图6 基因治疗临床试验适应证分布

表2 全球主要基因治疗企业

图7 2016—2020年我国癌症新发病例数

表3 中国基因治疗上市药物

表4 部分国内临床试验阶段的基因治疗产品(除CAR-T)

表5 我国主要基因治疗企业

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