中国生物工程杂志

基因治疗是指基因直接导入人体用于治疗（甚至预防）疾病。它是一项高度集成、综合性和高难度的生物高技术。它集中了基因分离、基因导入人体、基因在人体内的高效表达及其调控，既要求有效而又须确保安全。因此，它的难度远远高于基因在体外（细菌、酵母、哺乳动物细胞）表达的基因工程技术。国外的基因治疗研究经历了两个历史性阶段，一是从１９８９年至１９９４年的盲目阶段；二是从１９９５年开始的理性阶段。以下就其现状和我国发展基因治疗的对策，作一分析。关于基因治疗的一般概念、通用技术、载体种类、导入系统不再在本文中赘述。