中国生物工程杂志

目前对多数人类遗传疾病还没有适当的治疗方法,但现代分子遗传学正在为一个前所未有的新方法提供有力的工具,即通过直接作用突变基因达到治疗疾病的目的。最近,由几种靶器官和基因转移技术得到的结果使“基因疗法”概念的可行性在医学上和科学上得到了广泛的认可,这种“基因疗法”所针对的疾病包括骨髓、肝脏和中枢神经系统的失调;也包括某些癌症,以及循环酶、激素和凝血因子的缺陷。至今最充分发展的模型包括用重组的致病性病毒进行基因转移改变突变基因,以表达新的遗传信息,矫正疾病的表型。这就是使病理学的理论转变成治疗的实践。