我国核酸药物市场分析及对策建议

刘少金,冯雪娇,王俊姝,肖正强,程平生

Market Analysis and Countermeasures of Nucleic Acid Drugs in China

Shao-jin LIU,Xue-jiao FENG,Jun-shu WANG,Zheng-qiang XIAO,Ping-sheng CHENG

表5 核酸药物在我国罕见病领域的市场规模预测

Table 5 Market penetration of nucleic acid drugs in the field of rare diseases in China

适应症 潜在患者 /万人 渗透率 杜氏肌营养不良症 3 500 5% 纯合子家族性高胆固醇血症 233 5% 脊髓性肌肉萎缩症 77 5% 成人遗传性转甲状腺素蛋白 100 5% 淀粉样变性(hATTR) Beta-地中海贫血 62 536 2% 急性肝卟啉症 300 5% HSCT 后肝静脉闭塞VOD NA - 并伴有肾或肺异常 潜在患者总数 66 746 -