我国核酸药物市场分析及对策建议

刘少金,冯雪娇,王俊姝,肖正强,程平生

Market Analysis and Countermeasures of Nucleic Acid Drugs in China

Shao-jin LIU,Xue-jiao FENG,Jun-shu WANG,Zheng-qiang XIAO,Ping-sheng CHENG

表4 全球其他核酸药物临床试验数据(截至2020年12月)

Table 4 Clinical trial data of other nucleic acid drugs in the world until December 2020

药物类型 药物名称 适应症 研发进展 miRNA Miravirsen 丙型肝炎、慢性丙型肝炎 临床Ⅱ期 miRNA RG-012 遗传性肾炎 临床Ⅱ期 miRNA RGLS4326 常染色体显性多囊肾 临床I期 miRNA MRG-106 蕈样真菌病、慢性淋巴细胞性白血病、 弥漫性大B细胞淋巴瘤、淋巴瘤 临床Ⅱ期 miRNA MRG-107 肌萎缩侧索硬化症、心脏病、视网膜疾病 临床前研究 miRNA MRG-110 外伤 临床I期 miRNA MRG-110 瘢痕疙瘩、纤维变性 临床Ⅱ期 miRNA MesomiR-1 恶性胸膜间皮瘤、非小细胞肺癌 临床I期 sgRNA PD-1 knockout CAR-T cells 间皮素阳性多发性实体瘤 临床I期 sgRNA Dual specificity CD19 and CD20 or CD22 CAR-T cells B细胞淋巴瘤、B细胞白血病 临床Ⅰ/II期 sgRNA Universal CD19-sepcific CAR- T cells B细胞淋巴瘤、B细胞白血病 临床Ⅰ/II期 sgRNA CD34+ modified autologous hHSPCs 输血依赖性β地中海贫血、镰状细胞病 临床Ⅰ/II期 sgRNA PD-1 knockout autologous T cells 食管癌 临床Ⅱ期 sgRNA PD-1 knockout autologous T cells 非小细胞肺癌 临床I期 sgRNA PD-1 knockout autologous T cells 胃癌、鼻咽癌、T细胞淋巴瘤、成人霍奇 金淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤 临床Ⅰ/II期 sgRNA Surface CD7 knockout CD7- specific CAR-T cells T细胞急性淋巴细胞白血病、T细胞急性 淋巴细胞淋巴瘤、T细胞非霍奇金淋巴瘤 临床I期 sgRNA Disruption of HPV16 and HPV18 E6/E7 DNA 人乳头瘤病毒(HPV)相关恶性肿瘤 临床I期 sgRNA NY-ESO-1 redirected PD-1 knockout autologous T cells 多发性骨髓瘤、黑色素瘤、滑膜肉瘤、 黏液样/圆细胞型脂肪肉瘤 临床I期 mRNA BNT111 晚期黑色素瘤 临床I期 mRNA BNT112 前列腺癌 临床I期 mRNA BNT131 实体瘤 临床I期 mRNA CV8102 皮肤黑色素瘤 临床I期 mRNA CV9202 非小细胞肺癌 临床I期