我国核酸药物市场分析及对策建议
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刘少金,冯雪娇,王俊姝,肖正强,程平生
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Market Analysis and Countermeasures of Nucleic Acid Drugs in China
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Shao-jin LIU,Xue-jiao FENG,Jun-shu WANG,Zheng-qiang XIAO,Ping-sheng CHENG
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| 表1 全球核酸药物获批情况 |
| Table1 Global situation of nucleic acid drugs approved |
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| 通用名 | 中文名称 | 商品名称 | 公司名 | 靶点 | 适应症 | 获批年份 | | Fomivirsen sodium | 福米韦生钠 | Vitravene | Ionis Novartis | CMV UL123 | 巨细胞病毒性视网膜炎 | 1998 | | Mipomersen sodium | 米泊美生钠 | Kynamro | Ionis Genzyme
Kastle | APOB | 纯合子家族性高胆固醇血症
(HoFH) | 2013 | | Eteplirsen | 依特立生 | Exondys 51 | Sarepta | DMD exon 51 | 杜氏肌营养不良症(DMD) | 2016 | | Nusinersen sodium | 诺西那生钠 | Spinraza | Ionis and Biogen | SMN2 exon 7 | 脊髓性肌萎缩症(SMA) | 2016 | | Inotersen | - | Tegsedi | Akcea (Ionis) | TTR | 成人遗传性转甲状腺素蛋白
淀粉样变性(hATTR) | 2018 | | Golodirsen | - | Vyondys 53 | Sarepta | DMD exon 53 | 杜氏肌营养不良症(DMD) | 2019 | | Volanesorsen | - | Waylivra | Ionis and Akcea | APOC3 | 家族性高乳糜微粒血症(FCS) | 2019 | | Defibrotide sodium | 去纤甘钠/
脱纤肽钠 | Defitelio | Jazz | - | 严重肝静脉闭塞病(sVOD) | 2013 | | Patisiran | 帕替斯垣 | Onpattro | Alnylam | TTR-FAP mRNA | 成人遗传性转甲状腺素蛋白
淀粉样变性(hATTR) | 2018 | | Givosiran | 吉伏司兰 | Givlaari | Alnylam | ALAS1 | 成人急性肝卟啉症(AHP) | 2019 | | Lumasiran | - | Oxlumo | Alnylam | HAO1 mRNA | 原发性高草酸尿症(I型) | 2020 | | Inclisiran | - | Leqvio | Novartis and
Alnylam | PCSK9 | 杂合子家族性高胆固醇血症 | 2020 | | Pegaptanib sodium | 哌加他尼钠 | Macugen | Valeant | VEGF-165 | 湿性年龄相关性黄斑变性
(wAMD) | 2004 |
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